Médicaments: trop chers ou trop prescrits

Développés, promus et vendus par un secteur privé puissant, les médicaments sont souvent montrés du doigt pour leur prix, qui pèse sur le portefeuille des patients comme sur celui de l’État.

«Le secteur du médicament devance notamment le très lucratif secteur du pétrole»; «Le trastuzumab (Herceptin®) est indiqué dans une forme agressive du cancer du sein. Pour 18 mois de traitement, le coût estimé est de 120.000 euros par patiente»; «Le prix du traitement du mélanome par le Keytruda® est de 100.000 euros par an et par patient.» Au printemps 2016, l’ONG Médecins du monde, Test-Achats, la Luss (fédération francophone des associations de patients) et le Collège intermutualiste (CIN) lancent de concert une campagne(1) dénonçant les prix des médicaments, en particulier ceux destinés au traitement de maladies graves telles que le cancer ou des maladies rares. Si la tendance se poursuit, assurent-ils, la caisse d’assurance maladie se verra contrainte de ne pas rembourser certains traitements.

4,1 milliards d’euros: c’est le poids des médicaments dans le budget total de 24 milliards d’euros consacrés aux dépenses en soins de santé dans le cadre de l’assurance maladie. Soit environ 16% de ce budget. «Très souvent, les débats de société sur la payabilité de l’assurance maladie se focalisent sur les médicaments, tempère Leo Neels, directeur général du think tank Itinera, professeur à la Vlerick Business School – et ancien directeur général de Pharma.be. Il est vrai qu’il fut un temps où le budget des médicaments connaissait fréquemment des dépassements budgétaires (ex. une croissance de 12,6% entre 2007 et 2008, NDLR)(2). Mais, depuis 2012, le budget des médicaments a crû de 11%, contre 17% pour les dépenses de santé dans leur totalité (+29% pour les honoraires infirmiers).»

«Il y a en Belgique un réseau de pharmacies extrêmement dense: 4.800 pour 11 millions d’habitants contre 1.500 aux Pays-Bas pour 16 millions d’habitants (…) Cela joue sur le coût global.», Leo Neels, Itinera, ancien directeur général de Pharma.be

Autre élément de contexte avancé par l’ancien directeur de Pharma.be pour relativiser l’ampleur de la problématique: un tiers des dépenses du budget des médicaments relèvent de la distribution (en 2010, la part des médicaments dans le budget soins de santé était de 12% à la sortie de l’usine, de 18% si l’on inclut la distribution)(3). «Il y a en Belgique un réseau de pharmacies extrêmement dense: 4.800 pour 11 millions d’habitants contre 1.500 aux Pays-Bas pour 16 millions d’habitants, explique-t-il. C’est la conséquence d’un certain passé où il y avait une pléthore de pharmacies. On ne peut pas les faire disparaître du jour au lendemain. Cela joue sur le coût global.»

Toujours est-il que deux débats distincts agitent les acteurs concernés par la problématique de l’accès aux médicaments: la fixation des prix des médicaments innovants d’un côté, la prescription massive de certains médicaments «bon marché» qui ne sont ni les meilleurs ni les moins coûteux de l’autre. Explications.

Médicaments innovants, prix hors contrôle?

Quand ils sont mis sur le marché, les médicaments sont protégés de la concurrence par un système de brevet qui crée temporairement une situation de monopole. L’objectif? Permettre à l’entreprise de couvrir ses frais de recherche et développement (R&D) et de réaliser une plus-value financière. Ce n’est qu’après l’expiration de ce brevet que les entreprises concurrentes accèdent au marché.

Après avoir reçu une autorisation de mise sur le marché, la firme pharmaceutique introduit auprès du SPF Économie une demande de fixation de prix pour le médicament. Si elle le souhaite, elle demande en même temps à l’Inami que celui-ci puisse être remboursé aux patients. «Les entreprises pharmaceutiques ne les fixent plus (les prix des médicaments) sur la base des coûts globaux de la recherche, du développement et de la production des médicaments; elles les tirent vers le haut jusqu’à atteindre, voire dépasser la limite de ce que sont prêts à payer les gouvernements et les caisses d’assurance maladie», relève un rapport du KCE, Centre fédéral d’expertise des soins de santé(4). Les acheteurs (en l’occurrence les États) «peinent à trouver les fonds pour couvrir les médicaments coûteux, ce qui les confronte de plus en plus souvent à d’épineux dilemmes moraux: refuser aux patients le remboursement de médicaments susceptibles de leur sauver la vie ou se voir contraints de puiser dans les fonds réservés à d’autres nécessités sociales ou médicales…»

Pour mieux comprendre comment sont fixés les prix des médicaments innovants, petit détour par les États-Unis, où s’est jouée la négociation du prix du sofosbuvir (Sovaldi®), nouveau médicament dans le traitement de l’hépatite C, révolutionnaire en comparaison avec ses prédécesseurs, car moins lourd et pratiquement exempt d’effets secondaires. L’histoire de la fixation du prix de ce produit est bien connue, car elle a donné lieu à une enquête de dix-huit mois du Sénat américain(5). En 2012, Gilead rachète Pharmasset, une petite start-up qui développe ce médicament très prometteur pour la modique somme de 11 milliards de dollars. Une fois le médicament prêt à la vente, Gilead teste auprès d’organismes acheteurs, de médecins, de patients et d’associations de patients une série d’hypothèses tarifaires allant de 50.000 à 135.000 dollars. Sur la base de ces consultations, l’entreprise établit le montant que le marché américain est prêt à payer: le Sovaldi est commercialisé au prix de 84.000 dollars pour une douzaine de semaines de traitement. «Si la politique de prix de Gilead est suivie par d’autres laboratoires dans le futur, traiter ne serait-ce qu’une fraction des patients coûtera des milliards et des milliards», s’alarme Ron Wyden, sénateur démocrate (cité dans Le Monde, 3/12/2015). Selon les sénateurs américains auteurs du rapport, le prix du Sovaldi ne reflète ni les montants investis en recherche et développement, ni les 11 milliards de dollars déboursés par Gilead pour acquérir Pharmasset.

«Pendant des années les prix des médicaments ont été fixés sur la base des coûts de développement, de production et de marketing, auxquels on ajoutait une marge bénéficiaire, explique Xavier De Bethune, directeur médical chez Médecins du monde (MdM). C’était le cas jusqu’il y a dix ans. Mais ce mécanisme encourageait l’inefficience.» Le modèle qui lui succède s’appuie simultanément sur l’allongement et la qualité de la vie: se pose alors la question de la valeur d’une année de vie en bonne santé. «Dans le cas de la dialyse pour une insuffisance rénale, cela a été estimé à 30.000-40.000 euros, explique le directeur médical de MdM. Puis cette valeur arbitraire et liée à une pathologie est devenue la norme pour tous les médicaments.» L’histoire ne s’arrête pas là. Dans la saga du sofosbuvir, «on ne calcule plus la valeur ajoutée du médicament, mais on tient compte des avis de focus groupes. C’est quelque chose de nouveau. La valeur d’un médicament qui prolonge la vie d’un enfant atteint d’une maladie orpheline peut désormais atteindre 700.000 à 800.000 euros le traitement, car qui voudrait refuser un traitement à un enfant?…»

Les prix des médicaments les plus chers font souvent l’objet de négociations confidentielles entre industrie et pouvoirs publics.

Médecins du monde et plusieurs ONG prennent le taureau par les cornes et s’attaquent au géant pharmaceutique en mettant au jour des erreurs dans la procédure d’octroi du brevet. L’Office européen des brevets révoque partiellement le brevet, mais Gilead fait aussitôt appel. En attendant l’issue du procès, le sofosbuvir est vendu en Belgique pour 45.000 euros le traitement. S’il était administré et remboursé à la totalité des 75.000 personnes que l’on estime être atteintes du virus, le coût de l’opération s’élèverait à 3,375 milliards d’euros. Soit la quasi-totalité du budget annuel médicaments de la sécurité sociale. La ministre fédérale de la Santé Maggie De Block s’est pourtant engagée à fournir d’ici à 2022, en plusieurs phases, le traitement à toutes les personnes atteintes du virus. Comment cette mesure va-t-elle être financée? À ce sujet, pas de réponse du cabinet.

Dans les faits, les prix des médicaments les plus chers font souvent l’objet de négociations confidentielles entre industrie et pouvoirs publics. Elles se déroulent notamment dans le cadre des «conventions article 81», procédure qui permet l’accès au remboursement de certains médicaments alors que persistent certaines incertitudes autour leur efficacité ou de leur rapport «coût-efficacité». Début 2017, 74 médicaments bénéficiaient d’un remboursement grâce à ce système. Or ces conventions sont la plupart du temps accompagnées d’un mécanisme de compensation budgétaire: une ristourne accordée à l’État par la firme pharmaceutique.

Le KCE a été chargé d’évaluer le fonctionnement des conventions article 81(6) à la suite d’une demande de Test-Achats. S’il est de plus en plus souvent fait appel à cette procédure, ses bénéfices à long terme pour la société peuvent être mis en doute, conclut le centre d’expertise: «Si l’on y recourt de façon excessive (…), cela place la barre moins haut pour les firmes pharmaceutiques en ce qui concerne la mise en route de recherches supplémentaires pour prouver l’efficacité de leurs produits», estime le KCE, qui ajoute que la généralisation du système au niveau international «risque de pérenniser le véritable problème, à savoir que, grâce à l’avantage à court terme pour le payeur public de cette possibilité de négocier des ristournes de manière confidentielle, les firmes peuvent continuer à afficher des prix publics extrêmement élevés sans que ceux-ci soient justifiés de manière transparente.» Une confidentialité aujourd’hui coulée dans la loi à la suite d’une décision de Maggie De Block.

Médicaments «bon marché»: le poids du marketing

Autre catégorie de médicaments, autre débat. En 2003, le PTB analyse les médicaments qui coûtent le plus cher à l’Inami. Ce ne sont ni les meilleurs ni les moins chers qui sont prescrits, mais ceux qui font l’objet de plus de promotion, constate Sofie Merckx, médecin à la maison médicale Médecine pour le peuple (MPLP) de Marcinelle. Ce qui pose un double problème de qualité et de gaspillage financier. En 2015, le PTB réitère l’exercice sur la base du Top25 de l’Inami(7), la liste des 25 médicaments qui coûtent le plus à la Sécu, en se focalisant sur les médicaments hors brevet (soit le plus grand volume des prescriptions) et les nouveautés, sous brevet ou non, mais pour lesquelles des alternatives existent.

Le Crestor, en 3e position de ce Top25, est prescrit à près de 300.000 Belges en 2015 pour réduire leur cholestérol. Coût pour la Sécu: 68,5 millions d’euros. Le médicament a pourtant été reconnu par le British Medical Journal comme générant «moins de bénéfices cliniques» et «plus de risques» que d’autres(8) ayant un coût inférieur. Si une alternative était prescrite à sa place, 59 millions d’euros pourraient être économisés, selon Sofie Merckx. Autre exemple: l’antidépresseur Cymbalta(R) (Doxolétine, en 10e position du Top25) dispensé à plus de 100.000 Belges en 2015 (29 millions d’euros). «La nouvelle recommandation de bonne pratique en matière de dépression explique pourtant que le Cymbalta ne présente pas de valeur ajoutée en première ligne et a de nombreux effets indésirables. Comment dès lors expliquer sa vente massive, si ce n’est par l’influence des labos sur la prescription des médicaments?», s’interroge la docteure de MPLP. En Europe, les budgets de marketing des entreprises pharmaceutiques sont souvent plus élevés que les budgets recherche et développement (23% contre 17% du chiffre d’affaires), remarque d’ailleurs Itinera dans son étude sur le coût des médicaments(9).

La solution proposée depuis plus de dix ans par le PTB? Mettre en concurrence les entreprises via des marchés publics. C’est ce qu’on appelle le modèle kiwi, développé notamment en Nouvelle-Zélande, mais aussi aux Pays-Bas. Objectif: faire baisser les prix des médicaments jusqu’à 90%, tout en s’appuyant sur l’expertise d’un nouvel organisme indépendant qui identifierait les besoins, contrôlerait la qualité et les prix des produits. Au total, sur la base de ces 25 médicaments (sur 730 principes actifs sont commercialisés en Belgique), une économie de 480 millions d’euros pourrait être réalisée, selon le PTB. Un chiffre infirmé par le cabinet de Maggie De Block, car il ne tient pas compte du prix actuel des médicaments qui a largement baissé depuis la mise en œuvre du Pacte d’Avenir.

En Europe, les budgets de marketing des entreprises pharmaceutiques sont souvent plus élevés que les budgets recherche et développement. (Itinera, 2012.)

Alors que la ministre précédente, Laurette Onkelinx, avait déjà conclu un «partenariat» avec Pharma.be (coupole des entreprises pharmaceutiques innovantes) en 2012, avec son nouveau Pacte d’Avenir (juillet 2015), Maggie De Block va un cran plus loin en prenant des accords budgétaires pour les trois années qui suivent: la croissance du budget des médicaments ne peut dépasser 0,5% par an. Pour y parvenir, plusieurs mesures phares sont mises sur pied: la convention sur la relance des médicaments biosimilaires (copies de médicaments biologiques originaux ayant une valeur thérapeutique semblable, mais dont le coût de production est moins élevé), l’incitation des médecins à prescrire le médicament le moins cher et le «patent cliff»: alors qu’auparavant, les prix des médicaments en phase post-brevet baissaient de manière graduelle, aujourd’hui, dès l’expiration du brevet, le prix chute brusquement (de 54 à 60% selon la catégorie de médicament).

«Depuis ce pacte avec la ministre, mais déjà auparavant avec Laurette Onkelinx, le budget des médicaments ne dérape plus, se réjouit Leo Neels. Concrètement, les firmes pharmaceutiques s’engagent pour un budget clos en début de législature. Et s’il y a un excès de dépenses, l’industrie pharmaceutique est obligée de rembourser les pouvoirs publics (dispositif que l’on appelle le «claw-back», NDLR).» Grâce aux mesures du Pacte d’Avenir, les patients économiseront 60 millions d’euros entre 2015 et 2018, et les pouvoirs publics 375 millions d’euros par an, selon le cabinet.

Une industrie de poids

Aujourd’hui, tandis que la recherche fondamentale se déroule dans les universités et est pour partie financée par les pouvoirs publics, pour une autre part par les entreprises, la recherche appliquée est menée dans les firmes pharmaceutiques, qui engrangent ensuite les bénéfices. Il y a peu, le KCE, en collaboration avec le Zorginstituut Nederland (10), lançait un processus de réflexion avec un panel d’experts internationaux afin «d’explorer les solutions potentielles au défi que posent les prix de plus en plus élevés des médicaments». Résultat? L’élaboration de quatre scénarios qui imaginent «des façons plus durables d’ouvrir aux patients l’accès à des médicaments sûrs et efficaces, tout en stimulant énergiquement l’innovation et en se concentrant sur les besoins de santé réels». Du partenariat public-privé à la prise en charge complète, par les pouvoirs publics, du développement des médicaments, ces scénarios mettent en avant, à des degrés divers, la nécessité d’une place plus importante des pouvoirs publics dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments.

Leo Neels se montre sceptique. «Les autorités auraient des difficultés à investir davantage dans le développement des médicaments car il y a pas mal d’échecs. UCB a perdu 20% de sa valeur boursière à Bruxelles à la suite d’un échec sur un médicament (romosozumab, médicament contre l’ostéoporose, NDLR). Le public peut-il se permettre d’investir sans des résultats certains? En outre, le développement d’un médicament peut prendre huit, douze, voire quinze ans et couvre donc plusieurs législatures. Ce qui pose un problème en termes de constance politique.»

Une chose est sûre, que ce soit pour les médicaments innovants ou bon marché, les pouvoirs publics sont sous pression pour ce qui touche à la fixation des prix. L’industrie pharmaceutique en Belgique, ce sont plus de 200 entreprises, 35.250 emplois, 2,9 milliards d’euros d’investissement en recherche et développement, 60 chaires universitaires financées par l’industrie, près de 1/6 des exportations européennes de médicaments. «On est pieds et poings liés car la préservation de l’emploi passe avant tout», conclut Xavier De Bethune (MdM).